Борьба с ВИЧ при помощи инновационной противовирусной системы CRISPR/Cas9

Борьба с ВИЧ при помощи инновационной противовирусной системы CRISPR/Cas9

ВИЧ и СПИД по сей день признаются заболеваниями, которыми заражены более 30 миллионов людей. Современные методы сконцентрированы на подавление действия ферментов усилителей вируса иммунодефицита, но никак не воздействуют на его ДНК. Инновационная система CRISPR/Cas9 позволит вырезать геномы ВИЧ.

Главной проблемой при лечении ВИЧ является его характерность внедряться в ДНК атакованных клеток. Созданные до сегодняшнего дня лекарства подавляют стремление вирусов к размножению, но абсолютно не воздействуют на вирусные ДНК клеток. Поэтому зараженным людям необходимо принимать лекарства в течение всей жизни.

Буквально несколько лет назад сложно было поверить в то, что наука создаст столь революционный метод борьбы с заболеваниями. Внимание научного мира привлекла новая система направленного изменения геномной структуры CRISPR/Cas9. Эта революционная система была обнаружена впервые на бактериях почти три десятилетия назад. Но уже в 2012 году ученые стали использовать бактериальную систему защиты в научных исследованиях. Если соединить Cas9 и РНК, можно вырезать необходимый участок гена. Этот участок инициирует в клетке процесс соединения, который стремится объединить концы, что приводит к возникновению разнообразных мутаций. Но если подготовить основу для «объединения», ген способен принять желаемый вид. Таким образом можно привносить разнообразные изменения в ДНК. Теоретически это доказывает возможность лечения многих генетических заболеваний и онкологии.

Современная противовирусная терапия достаточно развита, но несмотря на это, болезнь остается неизлечимой. Связано это с невозможностью разрушения ДНК вируса. В некоторых случаях, у пациентов, которым проведена антивирусная терапия, могут возникнуть значительные побочные эффекты вплоть до устойчивости к антивирусной терапии.

Борьба с ВИЧ при помощи инновационной противовирусной системы CRISPR/Cas9

Гены, внедренные вирусом, способны считываться даже в процессе проведения противовирусной терапии на минимальном уровне, а прекращение воздействия терапии может снова активизировать действие вируса. Система CRISPR/Cas9 способна узнавать и вырезать эти участки генома вируса. Этот подход в будущем станет причиной полного уничтожения ВИЧ.

Система направленного редактирования генома проверена в 2013 году японскими исследователями на группе человеческих лимфоцитов. Внедрение системы Cas9 понижало считывание ДНК вируса почти в три раза. Но последующие наблюдения показали, что в этих клетках появились всевозможные мутации.

В 2014 году успешность этой терапии против ВИЧ-инфекции доказали американские ученые. Больше того, ученым удалось создать иммунитет клетки от вируса иммунодефицита человека, так, чтобы в клетках все время присутствовала конструкция системы с РНК, направленная против вирусной инфекции. В результате такого вмешательства в клетках не образовались мутировавшие участки, внедрение в ДНК и размножение вируса не происходило.

Но у предложенной системы имеются и слабые стороны. Основной проблемой считается эффективность этого метода. Чаще всего, эксперименты по прицельному изменению участков генома затрачивают огромное количество средств и времени, а к абсолютному результату не приводят.

Другая сложность – воздействие на не исследуемые участки ДНК: они могут затронуть гены, которые не планировалось менять. Это поправимо в том случае если выбирать имеющуюся только в геноме вируса последовательность. Правильный подбор последовательности участка генома позволили ученым обезопасить человеческий геном от появления нежелательных мутаций.

Проблематичным считается также доставка CRISPR/Cas9. Ученые уже достигли успеха в процессе доставки ее в отдельные клетки. Но в случае, когда у человека более миллиона зараженных клеток возникает затруднение. На этот случай предусмотрены разные подходы. Можно производить доставку при помощи специальных вирусов, настроенных на заражение безвредными генами. Другой способ - использование наночастиц. Но вирус способен заражать и мозговые клетки, куда большим конструкциям будет нелегко проникнуть.

Поведение системы Cas9 при внедрении в живой организм проверено учеными из Италии и США. Как оказалось, система редактирования генома от ВИЧ-инфекции способна работать и в живом организме, хотя эффективность ее до сих пор не выяснена.

Новый эксперимент показал, что генная терапия работает, по крайней мере, на крысах и мышах. В большинстве клеток с измененной ДНК она действительно уничтожает ВИЧ и активность вирусных клеток снижается более чем на 80%.

Исходя из вышесказанного, генная терапия, набирающая стремительные обороты, является ключом к избавлению от вирусной атаки, способом лечения от вируса иммунодефицита человека и подобных ей неизлечимых ранее заболеваний. Но ожидать, что уже завтра на аптечных прилавках можно встретить такое лекарство рано. Исследование пока находится на начальном уровне изучения, необходимо еще провести ряд наблюдений, чтобы разработать полностью эффективное и безвредное лечение.